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Généthon : 30 ans de lutte contre les maladies rares

Par Brigitte-Fanny Cohen le 17/11/2020


Brigitte-Fanny Cohen

Chroniqueuse santé

Experte en actu santé, Brigitte-Fanny Cohen rédige chaque jour des chroniques sur les innovations thérapeutiques et les astuces pour venir à bout des maux du quotidien.


Ensemble on est plus fort !

C’est le credo du Téléthon 2020 qui aura lieu les 4 et 5 décembre. Matt Pokora en sera le parrain. Pour faire un don à l’AFM-Téléthon : le 36 37 ou sur don.telethon.fr


Cette aventure a commencé en octobre 1990, avec quelques pionniers : des chercheurs prêts à changer le monde des maladies génétiques rares. A ce moment-là, peu de scientifiques croyaient en la thérapie génique. Et pourtant, trois décennies plus tard, le Généthon a réussi son pari. « Il a joué un rôle primordial dans le décryptage du génome humain. Grâce aux premières cartes du génôme, publiées entre 1992 et 1996, la recherche des gènes s’est accélérée dans le monde entier. Le Généthon a contribué à la découverte de plusieurs centaines d’entre eux », souligne Frédéric Revah, Directeur Général du Généthon. En 1996, ce laboratoire publie la version finale de la carte génétique de l’homme. En 2003, le génôme est entièrement décrypté. 

 

Sauver des vies


En 30 ans, ce laboratoire a permis plusieurs avancées dans la thérapie génique. Cette technique de pointe consiste à insérer, dans les cellules du patient, une version normale d’un gène qui ne fonctionne pas et provoque la maladie. Le Généthon a ouvert une nouvelle ère : celle des gènes médicaments. « Cela peut paraître simple lorsqu’on le dit. En réalité, c’est très compliqué : il faut attacher le nouveau gène à un transporteur, par exemple un virus. Les chercheurs ont été confronté à de nombreux obstacles. Il a fallu du temps pour progresser mais les premiers résultats sont là », constate Frédéric Revah. Un exemple : ce médicament de thérapie génique, commercialisé en 2020 pour l’amyotrophie spinale infantile. Il a vu le jour grâce aux brevets du Généthon. « C’est une maladie grave des muscles et des nerfs et, dans sa forme de type 1, elle conduit à la mort des enfants avant l’âge de 2 ans ; grâce à ce médicament, nous avons eu la chance de revoir des enfants, heureux avec leurs parents. Sans ce médicament, ils étaient condamnés », poursuit Frédéric Revah. Aujourd’hui huit produits, issus de la thérapie génique, sont expérimentés sur des patients à travers le monde. Plusieurs d’entre eux vont être commercialisés dans un futur proche, afin de sauver des vies.

 



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