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Téléthon 2021 : les victoires de la thérapie génique

Par Brigitte Fanny COHEN le 07/12/2021


Brigitte Fanny COHEN

Chroniqueuse santé 

Experte en actu santé, Brigitte-Fanny Cohen rédige chaque jour des chroniques sur les innovations thérapeutiques et les astuces pour venir à bout des maux du quotidien.


« Pour notre fille, en 20 jours, tout a changé: le 12 mars 2020, on nous annonçait un diagnostic très sombre; le 30 mars, notre fille recevait la thérapie génique. Aujourd’hui, elle va très bien, elle est en pleine forme! Elle commence à se mettre debout, elle a fait ses premiers pas dans l’eau... C’est exceptionnel ! » racontent les parents de Victoire, atteinte d’amyotrophie spinale de type 1. Aujourd’hui, une quarantaine d’enfants atteints de cette maladie  génétique rare ont été traités en France. Plus de 1500 dans le monde. L’amyotrophie spinale de type 1 touche les neurones moteurs, entraînant une atrophie progressive des muscles. Auparavant elle condamnait les enfants avant l’âge de 2 ans mais le Généthon, ce laboratoire de pointe financé grâce au Téléthon,  a ouvert une nouvelle ère : celle des gènes médicaments






Dix-sept médicaments de thérapie génique






Cette technique sophistiquée consiste à insérer, dans les cellules du patient, une version normale d’un gène qui ne fonctionne pas et provoque la maladie. Une opération très complexe qui a nécessité de nombreuses années de recherche. Mais les résultats sont là. Aujourd’hui dix-sept médicaments de thérapie génique sont homologués, principalement pour des maladies rares. Mais l’avenir est riche de promesses. « Au-delà des maladies rares, qui concernent 3 millions de personnes en France, les innovations nées dans les laboratoires soutenus par le Téléthon, inspirent des solutions thérapeutiques pour des maladies très répandues : des maladies neurodégénératives, des cancers, des maladies de la vision, comme la DMLA... », affirme Laurence Tiennot-Herment Présidente de l’AFM-Téléthon. Une véritable révolution médicale est en marche.







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